“Endari是近20年来获得批准用于治疗镰状细胞疾病患者的首款药物，”FDA药品评价与研究中心的血液与肿瘤药品办公室代理主任兼FDA肿瘤卓越中心主任Richard Pazdur博士说。“到目前为止，只有Endari和另外一种药物获批用于治疗这种致人虚弱的严重疾病。”
镰状细胞疾病是一种遗传性血液疾病，使患者的红细胞呈异常形状（新月状或镰刀状），进而限制了血管的血流和身体组织的氧气输送，导致严重疼痛和器官损坏。据美国国立卫生研究院报道，美国约有10万人患有镰状细胞疾病。该疾病最常见于非裔美国人、拉丁美洲人和其他少数民族群体。美国镰状细胞疾病患者的平均预期寿命大约为40~60岁。
一项随机临床试验研究了Endari的安全性与有效性，受试者是年龄在5~58岁之间、在入组试验前12个月内出现过两次或两次以上疼痛危象的镰状细胞疾病患者，这些患者被随机分配接受Endari治疗或安慰剂治疗。研究人员评估了48周的治疗效果，具体数据如下：
Endari的常见副作用包括便秘、恶心、头痛、腹痛、咳嗽、四肢疼痛、背部疼痛和胸部疼痛。
Emmaus Medical公司的新药Endari获得了孤儿药认定。此外，该药的研发工作还得到了FDA孤儿药资助计划的资助。孤儿药认定是为了促进罕见病的药物研发而向药企提供财政奖励，FDA孤儿药资助计划是资助药企对罕见病治疗药物的安全性和/或有效性开展临床研究。
